Terapia de Reposição Enzimática

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A Terapia de Reposição Enzimática (Em inglês, Enzyme replacement therapy, ERT) é um tratamento medicamentoso de reposição de uma enzima em pacientes nos quais aquela enzima é deficiente ou ausente. Geralmente isso é feito através de uma infusão intravenosa que contém a enzima. A Terapia de reposição enzimática está atualmente disponível para algumas doenças lisossomais: a doença de Gaucher, a doença de Fabry, a MPS I, a MPS II, a MPS IVA, a MPS VI, a doença de Pompe e a deficiência de lipase lisossomal. A terapia de substituição de enzimas não afeta o defeito genético subjacente, mas aumenta a concentração de enzima em que o paciente é deficiente.

Na doença de Pompe a ERT substitui a enzima deficiente alfa-glicosidase ácida lisossomal (GAA)[1]

História[editar | editar código-fonte]

O conceito de terapia de substituição enzimática foi introduzido em 1964 por Christian de Duve.[2] Um trabalho principal foi feito sobre este assunto no Departamento de Fisiologia da Universidade de Alberta por Mark J. Poznansky e Damyanti Bhardwaj, onde um modelo para a terapia de reposição de enzima foi desenvolvido utilizando ratos.[3]

Referências

  1. http://ghr.nlm.nih.gov/gene/GAA
  2. Neufeld, EF; Mehta, A; Beck, M; Sunder-Plassmann, G (2006). «Enzyme replacement therapy – a brief history». PMID 21290685 
  3. Enzyme-Albumin Polymers: New Approaches to the Use of Enzymes in Medicine published in Artificial Cells, Blood Substitutes, and Biotechnology, Volume 15, Número 4 Janeiro de 1987, páginas 751-774