Terapia de Reposição Enzimática

Origem: Wikipédia, a enciclopédia livre.
Ir para: navegação, pesquisa

A Terapia de Reposição Enzimática (Em inglês, Enzyme replacement therapy, ERT) é um tratamento médico substituindo uma enzima em pacientes nos quais aquela enzima é deficiente ou ausente. Geralmente isso é feito por dar ao paciente uma infusão intravenosa que contém a enzima. A tTerapia de reposição enzimática está atualmente disponível para algumas doenças lisossomais: a doença de Gaucher, a doença de Fabry, MPS I, MPS II (síndrome de Hunter), MPS VI e a Doença de armazenamento de glicogênio tipo II. A terapia de substituição de enzimas não afeta o defeito genético subjacente, mas aumenta a concentração de enzima em que o paciente é deficiente.

Na doença de Pompe a ERT substitui a deficiente enzima Lysosomal ácido alfa-glicosidase (GAA)[1]

História[editar | editar código-fonte]

O conceito de terapia de substituição enzimática foi introduzido em 1964 por Christian de Duve.[2] Um trabalho principal foi feito sobre este assunto no Departamento de Fisiologia da Universidade de Alberta por Mark J. Poznansky e Damyanti Bhardwaj, onde um modelo para a terapia de reposição de enzima foi desenvolvido utilizando ratos.[3]

Referências

  1. http://ghr.nlm.nih.gov/gene/GAA
  2. Neufeld, EF. (2006). "Enzyme replacement therapy – a brief history". PMID 21290685.
  3. Enzyme-Albumin Polymers: New Approaches to the Use of Enzymes in Medicine published in Artificial Cells, Blood Substitutes, and Biotechnology, Volume 15, Número 4 Janeiro de 1987, páginas 751-774